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Edição de gene do fígado pode controlar colesterol

Tecnologia altera apenas uma letra do DNA, em vez de eliminar genes completamente

Coração pode ser beneficiado pela técnica

A edição do DNA foi a técnica escolhida pela Verve Therapeutics para baixar o colesterol de um paciente na Nova Zelândia. Pesquisadores da empresa injetaram o serum Verve-101 no fígado do voluntário, depois de testá-lo com sucesso em macacos

A expectativa é que o método ajude a salvar milhões de indivíduos de doenças cardiovasculares e ataques do coração em todo o mundo. O colesterol alto é um mal bastante comum na população.

Segundo a empresa, as edições genéticas vão baixar os níveis de colesterol LDL do paciente permanentemente. Esse componente é conhecido como mau, uma vez que é uma molécula gordurosa que, quando em excesso, pode levar ao bloqueio das artérias por coágulos. Segundo ele, se o Verve-101 funcionar e for seguro, “é a resposta para ataques do coração”. "É a cura."

Atualmente, as opções — que incluem dietas difíceis de seguir e exercícios — apenas baixam os níveis levemente. Já os medicamentos disponíveis são extremamente caros. "O Verve-101 é um medicamento de edição genética projetado para fazer uma única alteração ortográfica no DNA do fígado de forma a desativar permanentemente um gene causador de doenças”, explica Sekar Kathiresan, fundador da Verve Therapeutics, em uma nota oficial.

Edição de DNA pode ser a cura para doenças relacionadas a colesterol alto

É a primeira vez que a técnica "edição de base" é usada em humanos. Ela é uma nova versão da edição de genes CRISPR, que substitui letras do DNA em vez de cortá-los completamente. 

Eric Topol, cardiologista e pesquisador da Scripps Research, lembra que há diferentes edições de genoma em andamento. “De todas elas, esta pode ter o impacto mais profundo por causa do número de pessoas que pode se beneficiar.” Topol não está envolvido na pesquisa da Verve Therapeutics.

Agora, a Verve quer recrutar cerca de 40 pacientes adultos com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HefH), uma doença genética hereditária que causa níveis perigosamente elevados de colesterol. O objetivo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da injeção de serum.

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